眼免疫疾病新疗法

1. Behcet病和VKH综合征的治疗新进展

Behcet病和VKH综合征是两种常见的眼免疫疾病。早期的研究发现，这两种疾病的发病与IL-23/IL-17(Th17细胞)通路的异常活跃有关。研究人员首次揭示了这两个通路在疾病发生、复发和慢性化中的关键作用，并发现了3个正性调控分子、4群Treg细胞和3个负性调控分子，这些调控分子的网络调节失衡导致Th17细胞过度极化和持续存在，从而造成疾病的发生、复发和慢性化。此外，研究还发现IL23R等7个基因与Behcet病相关，IL17F、OPN等5个基因与VKH综合征相关，为两种疾病防治研究和分子诊断找到重要靶标。

围绕IL-23/IL-17通路，课题组探讨了免疫抑制剂的作用机制，发现环孢素和雷帕霉素可通过抑制该通路发挥治疗作用；利用对IL-23/IL-17有负性调节作用的分子(IFN-α)进行基因治疗，发现其可抑制IL-17产生和动物葡萄膜炎，为疑难病例的防治研究找到了突破口。这些研究不仅从IL-23/IL-17层面建立起两种疾病发生新的理论框架，为它们的防治研究提供了新策略和新靶点，而且显著促进了两种疾病诊治水平的提高。

2. Tepezza治疗甲状腺眼病

甲状腺眼病(TED)是一种严重、进行性并可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。日前，HorizonTherapeutics在内分泌学会年会(ENDO2023)上报告了TED疗法Tepezza的4期临床试验结果。数据显示，接受治疗24周后，Tepezza组62%的患者的眼球突出症状获得具有临床意义的改善。Tepezza是一种***-1受体抑制剂，在2020年获得治疗TED的批准。在24周时，接受Tepezza治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，眼球突出从基线减少了2.41毫米，而安慰剂组仅减少了0.92毫米。接受Tepezza治疗的患者中，有62%的患者在眼球突出度上获得了临床上显著的改善(≥2毫米)，而接受安慰剂的患者中仅有25%的患者获得了改善。

3. 移植自体角膜缘上皮细胞(CALEC)疗法

近日，来自美国麻省眼耳医院的研究人员在ScienceAdvances发表一项极具“变革性”的干细胞疗法1期试验结果，通过利用患者自身干细胞可修复损伤的角膜细胞，试验安全且患者短期内耐受性良好。这项研究被命名为培养自体角膜缘上皮细胞移植(CALEC)。在第一阶段研究中，研究人员共纳入5例因化学烧伤导致单眼受伤的患者，其中4例患者接受了CALEC治疗，并接受为期12个月的随访，1例患者干细胞未能充分扩增。研究表明，CALEC有望为那些无法治疗的视力丧失和角膜损伤患者带来新的治疗选择。

以上这些新疗法的研发和应用，为眼免疫疾病患者的治疗提供了更多的可能性，也为眼免疫疾病的研究带来了新的方向和希望。